得斯芬：孤独的跋涉者
地中海贫血患儿可以通过输血维持正常发育，延长生存期。由于患者自己不能合成血红蛋白，须终生输血治疗，但输入红细胞中的血红蛋白被脾脏破坏分解后，其中的铁元素不能被人体再利用生成新的血红蛋白，于是以含铁血黄素的形式沉积在内脏，特别是肝脏、心脏、垂体上，从而导致患者肝纤维化、心脏疾病和生长发育缓慢。最后患者可因为多种器官功能减退、丧失而死亡。在得斯芬出现以前，地中海贫血患儿一般不会活过12～13岁。
一品独大
去铁治疗已成为地中海贫血重症的支援疗法，目前临床所用的药品仍是瑞士诺华公司的铁螯合剂的标准治疗药物甲磺酸去铁胺，该品是一种皮下注射剂，商品名为“得斯芬”。
得斯芬化学名叫去铁胺甲磺酸盐，是一种铁的螯合剂，能与患者体内的含铁血黄素中的三价铁螯合，形成可溶性的铁胺B，从粪便和尿液中排泄出来。从而使得每例患者铁的排泄率保持在尽可能高的水平，并达负铁平衡，即确保患者铁的排出量超过摄入量，直至达到可接受的血清铁蛋白水平。同时，能避免地中海贫血患者早期死亡，提高患者生活质量，使其生存时间接近正常，并使一些并发症如内分泌紊乱、肝硬化和心肌病的发生率下降。
, http://www.100md.com
得斯芬于1963年开始用于临床 它的出现，解决了重型地中海贫血患者长期输血后含铁血黄素沉积症的问题，当时被誉为地中海贫血治疗上的“里程碑”。1991年，得斯芬获得Munchener Medizinische Wochenschrift Drug年度奖。在2005年11月 诺华公司研制的新型口服铁螯合剂Exjade获得FDA批准之前，得斯芬一直是FDA批准的惟一铁螯合剂。
据Pharma Business杂志报道：在2000年全球最畅销500种药品中，得斯芬排名388位，销售额为1.62亿瑞士法郎，由于药品上市多年，已是通用名药物，近几年对其披露的信息较少。2002年已获得国家食品药品监督管理局颁发的上市批文。
据全国典型城市样本医院的用药数据分析，得斯芬在2003、2004和2005年这3年的销售额为33.10万元、54.41万元和40.37万元(见附图)。
市场几近空白
, 百拇医药
治疗该病最根本的方法是进行移植。但现在非亲属捐献者来源严重不足，费用昂贵，大部分患儿很难接受移植治疗，因此，对于重症患者需要不断输血来维持生命。在长期治疗中，由于不断输血维持生命，也会引起过量的铁沉淀，铁负荷过度是一种威胁生命的蓄积性中毒，在重型地中海贫血等疾病的长期治疗中是无法避免的，而铁负荷过度患者如未及时就诊或接受治疗，最终将导致肝脏、心脏、内分泌腺损害及衰竭。
目前，临床中应用的铁螯合剂药物较少，被称为罕用药物，虽然国外已有两个以地中海贫血为主要适应症的化合物已经处于临床前研究阶段，分别是BTG公司的CP-502和Zentopharm公司的bLN-85，但都只处于临床的初级阶段。
据报道，诺华公司另一个口服铁螯合剂去铁酮Exjade(地拉罗司)于2005年11月已获得美国和欧洲药品监管部门批准作为慢性铁负荷过度治疗药物。
EXJADE是一种每日口服1次的铁螯合剂，药物可结合铁微粒的水溶性制剂，在体内随血液流动而迁移，由于是口服药，服用方便，治疗人群的依从性较好，从而提高了患者的生活质量，Exjade在美国及瑞士都获得了优先审批权，而且在美国、欧洲及澳大利亚还被指定为罕见病用药。用药人群的扩大以及昂贵的药价将带动产品销售额的迅速提升。在中国，Exjade已进入Ⅲ期临床试验，估计不久将在国内上市。
此外，加拿大Apotex公司研制地中海贫血治疗药铁离子螯合剂Deferiprone，已由意大利Chiesi公司获得许可上市，国内医院也用于临床。该品是国外开发的一个有前途的口服铁螯合剂，一方面可用于部分患者用药，也可作为去铁胺的辅助治疗药，并能改善维持治疗的疗效。但是在不良反应和患者顺应的影响下，在美国中止临床研究。
医药经济报2006年 第51期, http://www.100md.com(蔡德山 郑智敏)
一品独大
去铁治疗已成为地中海贫血重症的支援疗法，目前临床所用的药品仍是瑞士诺华公司的铁螯合剂的标准治疗药物甲磺酸去铁胺，该品是一种皮下注射剂，商品名为“得斯芬”。
得斯芬化学名叫去铁胺甲磺酸盐，是一种铁的螯合剂，能与患者体内的含铁血黄素中的三价铁螯合，形成可溶性的铁胺B，从粪便和尿液中排泄出来。从而使得每例患者铁的排泄率保持在尽可能高的水平，并达负铁平衡，即确保患者铁的排出量超过摄入量，直至达到可接受的血清铁蛋白水平。同时，能避免地中海贫血患者早期死亡，提高患者生活质量，使其生存时间接近正常，并使一些并发症如内分泌紊乱、肝硬化和心肌病的发生率下降。
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得斯芬于1963年开始用于临床 它的出现，解决了重型地中海贫血患者长期输血后含铁血黄素沉积症的问题，当时被誉为地中海贫血治疗上的“里程碑”。1991年，得斯芬获得Munchener Medizinische Wochenschrift Drug年度奖。在2005年11月 诺华公司研制的新型口服铁螯合剂Exjade获得FDA批准之前，得斯芬一直是FDA批准的惟一铁螯合剂。
据Pharma Business杂志报道：在2000年全球最畅销500种药品中，得斯芬排名388位，销售额为1.62亿瑞士法郎，由于药品上市多年，已是通用名药物，近几年对其披露的信息较少。2002年已获得国家食品药品监督管理局颁发的上市批文。
据全国典型城市样本医院的用药数据分析，得斯芬在2003、2004和2005年这3年的销售额为33.10万元、54.41万元和40.37万元(见附图)。
市场几近空白
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治疗该病最根本的方法是进行移植。但现在非亲属捐献者来源严重不足，费用昂贵，大部分患儿很难接受移植治疗，因此，对于重症患者需要不断输血来维持生命。在长期治疗中，由于不断输血维持生命，也会引起过量的铁沉淀，铁负荷过度是一种威胁生命的蓄积性中毒，在重型地中海贫血等疾病的长期治疗中是无法避免的，而铁负荷过度患者如未及时就诊或接受治疗，最终将导致肝脏、心脏、内分泌腺损害及衰竭。
目前，临床中应用的铁螯合剂药物较少，被称为罕用药物，虽然国外已有两个以地中海贫血为主要适应症的化合物已经处于临床前研究阶段，分别是BTG公司的CP-502和Zentopharm公司的bLN-85，但都只处于临床的初级阶段。
据报道，诺华公司另一个口服铁螯合剂去铁酮Exjade(地拉罗司)于2005年11月已获得美国和欧洲药品监管部门批准作为慢性铁负荷过度治疗药物。
EXJADE是一种每日口服1次的铁螯合剂，药物可结合铁微粒的水溶性制剂，在体内随血液流动而迁移，由于是口服药，服用方便，治疗人群的依从性较好，从而提高了患者的生活质量，Exjade在美国及瑞士都获得了优先审批权，而且在美国、欧洲及澳大利亚还被指定为罕见病用药。用药人群的扩大以及昂贵的药价将带动产品销售额的迅速提升。在中国，Exjade已进入Ⅲ期临床试验，估计不久将在国内上市。
此外，加拿大Apotex公司研制地中海贫血治疗药铁离子螯合剂Deferiprone，已由意大利Chiesi公司获得许可上市，国内医院也用于临床。该品是国外开发的一个有前途的口服铁螯合剂，一方面可用于部分患者用药，也可作为去铁胺的辅助治疗药，并能改善维持治疗的疗效。但是在不良反应和患者顺应的影响下，在美国中止临床研究。
医药经济报2006年 第51期, http://www.100md.com(蔡德山 郑智敏)